Изменения касаются исследований рекомбинантных и плазменных продуктов VIII и IX факторов у пациентов с гемофилией, которые ранее не получали терапию. 

Как известно, наиболее серьезным осложнением при лечении гемофилии является возникновение ингибирующих антител к фактору свертывания. Обзор недавних публикаций показал, что средний возраст развития ингибиторов у ПНП колеблется от 1,5 до 3,3 лет, в то время как среднее количество дней введения до развития ингибитора составляет 9-36, наибольший риск сохраняется до 50 дней введения. 

Для стандартизации и согласования требований к клиническим исследованиям рекомбинантных и плазменных продуктов VIII и IX факторов ЕМА были проведены экспертные консультации по сбору значимых и сопоставимых клинических данных об их иммуногенности. Согласно решению экспертов из ЕС, США, Японии и Канады, представителей Международного общества тромбоза и гемостаза (ISTH), Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), а также организаций пациентов и промышленности, риск образования ингибитора, связанного с отдельным продуктом, должен оцениваться у пациентов, получающих лечение факторами свертывания крови, так как больные с высокой степенью предшествующего воздействия считаются более подходящей популяцией для получения данных в отношении иммуногенности и других неблагоприятных событий во всех возрастных группах.

Новый подход основан на использовании в качестве источника высококачественных реальных данных регистров пациентов, а не данных небольших клинических исследований.

Обновленные руководящие принципы направлены на оптимизацию использования регистров пациентов и предоставление параметров для сбора клинических данных.