У людей с МСЛИ собственная иммунная система организма атакует нервно-мышечный соединения (связь между нервами и мышцами) и нарушает способность нейронов посылать сигналы в мышечные клетки. МСЛИ может быть связана с другими аутоиммунными заболеваниями, но часто заболеванию сопутствует злокачественное онкологическое заболевание (в частности мелкоклеточный рак легкого). Согласно оценкам, от МСЛИ в мире страдает три миллиона человек.
Эффективность Firdapse изучалась в двух клинических исследованиях с участием 64 взрослых пациентов, которые получали Firdapse или плацебо. Пациенты, получающие Firdapse, имели большую выгоду, чем пациенты, принимавшие плацебо. В ходе исследования тяжесть клинических проявлений МСЛИ оценивалась по двум специализированным шкалам. По результатам исследований эффект от лечения был выше в группе Firdapse, чем в группе плацебо.
