Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрена генная терапия Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) от компании PTC Therapeutics, предназначенная для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот (ADDC) - редкого генетического нейрометаболического заболевания.

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (ЕМА) пересмотрел свое первоначальное решение в отношении препарата Leqembi (леканемаб) и одобрил его применение для лечения легких когнитивных нарушений или легкой деменции, вызванной болезнью Альцгеймера (ранняя стадия болезни Альцгеймера), у пациентов с одной копией варианта гена ApoE4 или без нее.