Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), предназначенный для генной терапии взрослых пациентов, страдающих гемофилией типа B. Препарат (копия функционального гена с использованием аденоассоциированного вирусного вектора) вводится однократно для того, чтобы люди, живущие с гемофилией B, могли сами синтезировать фактор свертывания крови IX самостоятельно.