- Лэззэт Аликовна, интересы каких групп пациентов с орфанными заболеваниями представляет ваша ассоциация? Что представляют собой заболевания, которыми страдают данные пациенты? Какова их природа и какой прогноз?
- В нашей стране утвержден Перечень орфанных (редких) заболеваний. В нем представлены редко встречающиеся злокачественные новообразования кроветворной и лимфатической ткани (лейкозы и лимфомы), т.е. гемобластозы. Интересы пациентов с такими заболеваниями и представляет наша ассоциация. Прежде всего, они нуждаются в моральной, информационной и правовой поддержке. Ведь довольно часто такой диагноз для больного звучит, как приговор. Между тем, при своевременной диагностике, адекватной и, самое главное, бесперебойной терапии больные могут жить долго. При этом сохраняется хорошее качество жизни, т.е. они могут работать и приносить пользу своей семье и обществу. Все это мы объясняем пациентам, у них появляются надежда и цели в жизни.
- Как эти больные узнают о вашей ассоциации? Расскажите более подробно о том, что вы делаете?
- У нас есть сайт и странички в социальных сетях, где мы, в силу своих возможностей, стараемся предоставлять информацию об этой группе заболеваний и о том, какую помощь, в соответствии с казахстанским законодательством, они могут получить. Мы разрабатываем и издаем специальные буклеты, в которых содержится информация не только по диагностике и терапии, но и элементарные рекомендации по приему препаратов, образу жизни, питанию и т.д. Распространяется эта литература в кабинетах врачей-гематологов.
Кроме того, с недавнего времени с участием врачей-гематологов мы стали проводить школы для пациентов с хроническим миелоидным лейкозом, причем не только в Алматы и в Астане, но и в регионах. В перспективе мы планируем организовать школу для пациентов с множественной миеломой.
- Какой объем медицинской помощи в рамках ГОБМП могут получить пациенты с орфанными заболеваниями?
- Приказом Министра здравоохранения и социального развития Республики Казахстан от 29 мая 2015 года №432 был утвержден перечень орфанных (редких) заболеваний. В рамках ГОБМП мы имеем право на получение профилактических, лечебно-диагностических услуг, восстановительного лечения, медицинскую реабилитацию, паллиативную и социально-психологическую помощь. Т.е. по законодательству – все хорошо, но на деле – имеются проблемы с доступностью диагностических услуг и инновационных методов терапии.
- В силу различных причин распознать, вовремя диагностировать эти заболевания непросто. Насколько актуальны вопросы диагностики таких пациентов в нашей стране?
- Злокачественные новообразования кроветворной и лимфатической ткани могут протекать хронически. При этом пациенты испытывают недомогание слабость, повышенную утомляемость. Заболевание негативно сказывается на иммунитете, поэтому пациенты более подвержены инфекционным заболеваниями. У них они носят затяжной характер и часто протекают с осложнениями. Все это нетипичные симптомы, поэтому довольно длительное время сами больные не придают им должного значения и не обращаются за медицинской помощью. Ситуация с диагностикой осложняется еще и тем, что врачи первичного звена, куда в первую очередь обращаются больные, редко встречаются с гемобластозами в своей практике, а, значит, мало знакомы с их основными проявлениями и далеко не всегда могут их вовремя заподозрить и отправить к врачу-гематологу для более тщательного обследования. Поэтому зачастую гемобластозы выявляются случайно, когда больной проходит обследование по поводу другого заболевания.
Нужно отдать должное в Казахстане имеется очень сильная гематологическая служба. Конечно, ощущается нехватка врачей этой специальности, но все они имеют высокую квалификацию.
Большой проблемой при постановке диагноза и мониторинге эффективности назначенной терапии является слабая лабораторная база в отдаленных регионах. Нередко пациентов для сдачи анализов направляют в медицинские организации республиканского уровня. Конечно, это проблема, так как обследование пациенты должны проходить регулярно и ездить ради этого в Астану и Алматы для многих из них очень накладно. Мы очень надеемся, что решению этого вопроса будет способствовать открытие гематологических центров в нескольких городах республики и организация многопрофильных больниц.
- Насколько казахстанская медицина сегодня готова лечить пациентов с редкими диагнозами, ведь еще несколько лет назад выбор терапии был ограничен?
- Отмечу, что казахстанские протоколы лечения миело- и лимфопролиферативных заболеваний соответствуют международным. Единственное отличие – международные протоколы обновляются чаще, в них быстрее включаются новые препараты. У нас этот процесс идет медленнее. Кроме того, довольно долго и сложно решается вопрос об их закупе в рамках ГОБМП.
Конечно, в нашей стране зарегистрированы современные высокоэффективные препараты, используемые для лечения гемобластозов, но не все они закупаются на средства республиканского бюджета. Есть лекарственные средства, которые приобретаются на местном уровне, а в региональных бюджетах зачастую просто не хватает средств на закупку дорогостоящих орфанных препаратов. Кроме того, сама процедура получения препарата за счет средств местных бюджетов очень длительная и сложная. Некоторые пациенты вынуждены подолгу ждать терапии. К тому же нет никаких гарантий, что пациент получит необходимое лечение на следующий год. Между тем, бесперебойность является важнейшим фактором эффективности терапии. По сути, в данном случае речь идет о жизни пациента. Еще больше сложностей возникает, когда требуется смена препарата.
Для некоторых пациентов настоящим спасением являются программы раннего доступа к терапии, которые реализуют в Казахстане международные производители инновационных биологических препаратов. Это реальный шанс не только выжить, но сохранить качество жизни.
- Какие вопросы и предложения по улучшению ситуации вы, как пациентская организация, транслируете и адресуете сегодня представителям системы здравоохранения?
- В последнее время за счет централизации закупа и рационализации списка препаратов, которые закупаются ТОО «СК-Фармация» для лекарственного обеспечения в ГОБМП достигнута значительная экономия. Эти средства направляются на закуп дополнительных лекарств. Конечно, для наших пациентов было очень хорошо, если бы среди них оказались и инновационные препараты для лечения гемобластозов. Мы видим, что в этом направлении сделаны определённые важные шаги и Ассоциация выражает благодарность за деятельность Комитета Фармации и Министерства здравоохранения в реализации помощи онкогематологическим больным. Так, например, вышел приказ с дополнениями к списку Единого дистрибьютора на 2019 год, в который был включен ряд препаратов для лечения онкологических и онкогематологических заболеваний. Большая часть препаратов инфузионные и их применение возможно только в стационаре, некоторые таблетированные и капсулированные, но они входят в Перечень амбулаторного лекарственного обеспечения № 666 – например Леналидомид, Нилотиниб, Иматиниб. В то же время в список ЕД включены препараты в капсулах, которые могут применяться на амбулаторном уровне, но их нет в амбулаторном Перечне. Конкретный пример, препарат ибрутиниб, Ассоциацией неоднократно поднимался вопрос о возможности амбулаторного лекарственного обеспечения пациентов с хроническим лимфоцитарным лейкозом препаратом Ибрутиниб, ведь препарат в виде капсул и согласно режиму применения, должен применяться каждый день. Все это время больной должен лежать в стационаре и просто пить капсулы, тогда как он бы мог принимать их дома и жить обычной полноценной жизнью. Эти же аргументы можно отнести и к таким препаратам, как ритуксимаб с подкожным путем введения или азацитидин для подкожного введения, которые также возможно было бы получать амбулаторно, снижая частоту госпитализаций. Другой пример, ситуация с препаратом руксолитиниб, который применяется для лечения миелофиброза. Данный препарат не присутствует ни в одном из списков, ни в списке ЕД, ни в Перечне амбулаторного обеспечения, то есть пациенты не могут получить его в рамках ГОБМП. Также на сегодня является актуальным обеспечение пациентов с хронической иммунной (идиопатической) тромбоцитопенической пурпурой препаратом элтромбопаг, он может применяться у детей, этот препарат тоже в виде таблеток, поэтому логично обеспечение им на амбулаторном уровне. Для нас, как пациентов, важно, чтобы списки не были статичными, они должны постоянно обновляться, в том числе и с учетом появления новых заболеваний и новых возможностей лечения редких болезней.
Существенному улучшению ситуации с лекарственным обеспечением, в частности, своевременности предоставления и бесперебойности терапии, способствовало бы создание регистра больных. Ведь это всеобъемлющая база о пациентах и о препаратах, в которых они нуждаются, и которые получают. Электронный регистр позволили бы точно формировать потребность в препаратах, своевременно предоставлять лечение вновь выявленным больным или при замене препарата. Насколько мне известно, Министерство здравоохранения РК планирует создать такой регистр. Конечно, мы очень ждем его появления и очень приветствуем работу нашего государственного органа в этом направлении.
Кроме того, мы, как пациенты, заинтересованы в том, чтобы высокоэффективные препараты быстрее попадали в Казахстан и закупались в рамках ГОБМП.
Беседу вела Ольга Баимбетова.
