«Несколько десятилетий назад средняя продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом составляла 10 лет, лишь немногие из них доживали до подросткового возраста. Прошли годы и широкомасштабные исследования привели к появлению новых методов терапии этого изнурительного заболевания. Они помогли продлить ожидаемую продолжительность жизни пациентов и улучшили ее качество. Однако до сих пор не существует метода, который позволил бы полностью излечиться от этого недуга», - сказал Бану Карими-Шах, доктор медицинских наук, исполняющий обязанности заместителя директора Отдела легочной, аллергологической и ревматологической продукции Центра оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Исходя из индивидуальных генетических особенностей, люди могут по-разному реагировать на те или иные лекарства, поэтому важно иметь в распоряжении множество вариантов терапии. Одобрение препарата Symdeko для применения у детей в возрасте старше 6 лет обеспечивает одну из таких возможностей, а также предоставляет больше информации о безопасности и дозировании, специфичных для этой группы пациентов».
Муковисцидоз - серьезное наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (МВТР). Следствием мутации этого гена является нарушение структуры и функции белка, получившего название муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости. Этот белок играет ключевую роль в транспорте Cl и Na через мембраны эпителиальных клеток, выстилающих дыхательные пути и кишечник. Нарушение его функции приводит к повышению вязкости секрета экзокринных желез, затруднению ее оттока и застою с последующим расширением выводных протоков желез, атрофией железистой ткани и развитием прогрессирующего фиброза.
Существует около 2000 известных мутаций гена МВТР. Symdeko используется для лечения пациентов с наиболее распространенным типом мутации F508del.
Эффективность Symdeko у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях III фазы, которые продемонстрировали улучшение функции легких и других ключевых показателей заболевания, включая снижение обострений (ухудшение симптомов, требующих лечения). Вывод об эффективности препарата у пациентов в возрасте от 6 до 12 лет был сделан в результате экстраполяции данных, полученных в исследовании с участием пациентов в возрасте от 12 лет и старше.
Безопасность препарата Symdeko для пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет была подтверждена данными 24-недельного исследования с участием 70 пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет. Symdeko всегда следует принимать с пищей, которая содержит жир и никогда в сочетании с: определенными антибиотиками; противосудорожными препаратами; зверобоем; пищей, содержащей грейпфруты или севильские апельсины. К наиболее распространенным побочным эффектам препарата относятся: головня боль, тошнота, заложенность носа и головокружение.
Безопасность и эффективность Symdeko у пациентов с муковисцидозом младше 6 лет пока не изучена.
Источник: FDA.
