Гемофилия A - генетически детерминируемое заболевание, вызванное врожденным дефицитом белка фактора свертывания крови VIII. Этим заболеванием страдают преимущественно мужчины. Главным образом для профилактики кровотечений при гемофилии А используется заместительная терапия - регулярное введение препаратов, содержащих недостающий белок - фактор свертывания VIII. Однако в некоторых случаях организм пациента может вырабатывать ингибиторы (антитела) на факторы свертывания VIII в качестве реакции на эти лекарства. Ингибиторы уменьшают эффект препаратов, поэтому кровотечение больше не контролируется.
Выработка ингибиторов в ответ на терапию факторами свертывания крови является самым серьезным осложнением, связанным с лечением гемофилией А, поскольку оно затрудняет управление заболеванием. Существующие альтернативы лечения пациентов с ингибиторной формой гемофилии отнимают много времени и обременительны, особенно для детей. Кроме того, они эффективны не у всех пациентов. Поэтому существует неудовлетворенная медицинская потребность в более удобных и эффективных вариантах лечения.
Hemlibra является первым моноклональным антителом, которое рекомендовано для применения у пациентов с ингибиторной формой гемофилии A. Препарат имитирует функцию коагуляции фактора VIII. Лечение проводится еженедельно посредством подкожной инъекции, что делает его более удобным, чем те антиингибиторные комплексы, которые требуют частых, длительных введений посредством внутривенных инфузии и являются текущим стандартом лечения. CHMP рассмотрел заявку на Hemlibra по ускоренной процедуре.
Безопасность и эффективность лекарственного средства оценивалась в двух клинических исследованиях III фазы: в одном из них эффективность препарата исследовалась у 109 пациентов в возрасте 12 лет и старше, в другом - у 60 детей в возрасте до 12 лет. В целом, профилактическое использование препарата emicizumab при ингибиторной форме гемофилии А способствовало уменьшению эпизодов кровотечений на 80-90% по сравнению с использованием антиингибиторных комплексов, которые применяются в настоящее время.
Наиболее частыми побочными эффектами на фоне применения препарата являлись реакции в месте инъекции, головная боль, тромботическая микроангиопатия (повреждение мелких кровеносных сосудов, кровоснабжающих такие органы, как почки), лихорадка, диарея и боль в суставах и мышцах.
Мнение, принятое CHMP, является промежуточным шагом на пути Hemlibra к пациенту. Оно будет направлено в Европейскую комиссию для принятия решения в лане одобрения препарата в масштабах ЕС. После одобрения на уровне каждого государства-члена ЕС с учетом потенциальной роли / использования этого лекарства в контексте национальных систем здравоохранения будет приниматься решение о цене и возмещении его стоимости.
Источник: ema.europa.eu.
