Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат (фенилбутират натрия/таурурсодиол) для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), обычно называемым болезнью Лу Герига. Об этом БАС - прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц.
Эффективность препарата была продемонстрирована в ходе 24-недельного многоцентрового рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования в параллельных группах. В ходе исследования 137 взрослых пациентов с БАС были рандомизированы для получения препарата или плацебо. У пациентов, получавших препарат, наблюдалась более медленная скорость снижения клинической оценки ежедневного функционирования по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Кроме того, в ретроспективном долгосрочном анализе наблюдалась более длительная общая выживаемость пациентов, которые первоначально получали препарат, по сравнению с теми, кто первоначально получал плацебо.
Наиболее частыми побочными реакциями при применении фенилбутирата натрия с таурурсодиолом были диарея, боль в животе, тошнота и инфекции верхних дыхательных путей. Препарат содержит таурурсодиол, желчную кислоту, которая может вызывать ухудшение диареи у пациентов с нарушениями циркуляции желчных кислот
Как пишет Drugs.com, путь препарата к одобрению был тернист. В марте прошлого года комиссия FDA, изучавшая препарат, проголосовала против его одобрения. Но после второго обзора та же комиссия 8 сентября 2022 года проголосовала в поддержку одобрения экспериментального препарата. В сообщении Drugs.com отмечается, что одобренный препарат сочетает в себе пищевую добавку, используемую в традиционной китайской медицине, с существующим лекарством для лечения заболеваний печени. Производитель препарата - компания Amylyx Pharma - утверждает, что данная комбинация защищает нервные клетки от преждевременной смерти.
Как сообщает Reuters, Amylyx компания разработчик данного препарата установила цену на него в 158 000 долларов в год.
