Это старый сайт. Перейдите на НОВЫЙ

 

Контакты редакции: +7 701 799 24 83.

Среда, 18 апреля 2018

FDA одобрен препарат Crysvita для лечения редкой наследственной формы рахита

Оцените материал
(1 Голосовать)

18 апреля 2018 года Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) одобрило препарат Crysvita (буросумаб) компании Ultragenyx Pharmaceutical, который предназначен для лечения редкой формы рахита - Х-сцепленной гипофосфатемии (XLH), связанной с мутациями в гене PHEX. Препарат рекомендуется для взрослых и детей старше 1 года.

XLH яв­ля­ет­ся нас­ледс­твен­ным заболеванием, ха­рак­те­ризу­ющим­ся низ­ким уров­нем фос­фа­та в кро­ви, что приводит к нарушению роста и развития костей у детей и подростков и проблемам с минерализацией костей на протяжении всей жизни пациента. В боль­шинс­тве слу­ча­ев приз­на­ки и сим­пто­мы нас­ледс­твен­но­го ги­пофос­фа­теми­чес­ко­го ра­хита на­чина­ют­ся в ран­нем детс­тве. Ха­рак­терны­ми осо­бен­ностя­ми яв­ля­ют­ся сог­ну­тые но­ги, ко­рот­кий рост, боль в кос­тях и сильная зуб­ная боль. Некоторые взрослые с XLH испытывают постоянный дискомфорт или осложнения, такие как боль в суставах, нарушение их подвижности, абсцессы зубов и потеря слуха.

XLH отличается от других форм рахита тем, что при этом заболевании терапия витамином D неэффективна. Crysvita первый одобренный FDA препарат для лечения XLH. Он является настоящим прорывом для тех, кто живет с этой серьезной болезнью.

В нас­то­ящее вре­мя нет раз­ре­шен­ных ле­карств для ле­чения это­го ред­ко­го, серь­ез­но­го, хро­ничес­ко­го за­боле­вания. Боль­шинс­тво де­тей с XLH по­луча­ют тра­дици­он­ную те­рапию, сос­то­ящую из нес­коль­ких ежед­невных доз пе­рораль­но­го фос­фа­та и ак­тивных ана­логов ви­тами­на D. Пре­иму­щес­тва­ми Crysvita яв­ля­ют­ся его спо­соб­ность умень­шать по­терю фос­фа­та, улуч­шать ано­маль­но низ­кие кон­цен­тра­ции фос­фа­та в сы­ворот­ке и дру­гие ме­табо­личес­кие из­ме­нения и умень­шать тя­жесть ра­хита.

Безопасность и эффективность Crysvita была изучена в четырех клинических исследованиях. По их результатам, нормальных уровней фосфатов в крови достигли 94% взрослых пациентов, получавших Crysvita один раз в месяц, и 94-100% детей, получавших терапию Crysvita каждые две недели. В группе плацебо такие показатели были зафиксированы лишь у 8% взрослых пациентов. Терапия Crysvita улучшала результаты рентгенографии у детей и взрослых.

У взрослых наиболее часто прием Crysvita сопровождался такими побочными реакциями, как боль в спине, головная боль, синдром беспокойных ног, снижение уровня витамина D, головокружение и запор. У детей отмечалась головная боль, реакция в месте инъекции, рвота, снижение уровня витамина D и лихорадка.

Препарат Crysvita получил статус прорывного и орфанного. Кроме того, его производителю в рамках специальной программы был предоставлен ваучер на приоритетное рассмотрение продукта для лечения заболеваний детского возраста. Данная программа призвана стимулировать разработку новых лекарств и биологических препаратов для профилактики и лечения редких педиатрических заболеваний. Ваучер может быть погашен при подаче следующей маркетинговой заявки для другого продукта.

Источник: www.fda.gov.

Просмотров 7870 раз

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 707 738 99 70.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: baimbetova.o@mail.ru).

Scroll to top