Препарат одобрен в ускоренном порядке на основании результатов рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования, которое показало снижение уровня легких цепей нейрофиламента (NfL) в плазме крови на фоне введения тоферсена (нейрофиламенты - белки, которые высвобождаются из нейронов при их повреждении, что делает их маркером нейродегенерации). Дальнейшее одобрение препарата по данному показанию будет зависеть от подтверждения его клинической пользы в исследовании фазы 3 ATLAS.

Источник: drugs.com.