У пациентов с NMOSD иммунная система организма по ошибке атакует здоровые клетки и белки, чаще всего в зрительных нервах и спинном мозге. Демиелинизирующее поражение зрительных нервов и спинного мозга может происходить одновременно или последовательно. У людей с NMOSD периодически происходят приступы неврита зрительного нерва, который сопровождается болью в глазах. Возникает временная слепота, иногда постоянная, в одном или обоих глазах. Также наблюдаются различная степень пареза или паралича в ногах, потеря чувствительности и/или дисфункция мочевого пузыря и кишечника вследствие повреждения спинного мозга. Течение болезни у взрослых чаще многофазное с периодами обострения и ремиссии и, в отличие от рассеянного склероза, более тяжелое. Приблизительно 50% пациентов с NMOSD имеют стойкое нарушение зрения и паралич, вызванные атаками NMOSD.
Заболевание обусловлено выработкой антител к белку аквапорину-4 (AQP4). Связывание антитела с AQP4, по-видимому, активирует другие компоненты иммунной системы, вызывая воспаление и повреждение центральной нервной системы.
Эффективность и безопасность Enspryng для лечения NMOSD была продемонстрирована в двух 96-недельных клинических исследованиях. В первом исследовании приняли участие 95 взрослых пациентов, 64 из которых имели антитела против AQP4. В ходе этого исследования лечение Enspryng уменьшило количество рецидивов NMOSD на 74% у пациентов, положительных по антителам AQP4, по сравнению с лечением плацебо (неактивное лечение).
Вторым исследованием было охвачено 76 взрослых пациентов. 52 из них были положительными по антителам AQP4. Лечение Enspryng снизило количество рецидивов у пациентов с положительным результатом на AQP4 на 78% по сравнению с плацебо.
Информация о препарате Enspryng сопровождается предупреждением о том, что на фоне терапии пациенты становятся более подвержены инфекциям.