Напомним, одобрение FDA получает уже третий онкопрепарат, действие которого направлено на определенный биомаркер в различных типах опухолей, а не конкретно на локализованную в определенном месте опухоль. Его одобрение знаменует собой новую парадигму в разработке противораковых лекарств. Из препаратов с подобным действием ранее FDA были одобрены: пембролизумаб и ларотрэктиниб.
«Одобрение использования Rozlytrek у детей старше 12 лет было основано на информации об эффективности препарата у взрослых. Но FDA активно поощряет включение подростков в клинические испытания. Традиционно клиническая разработка новых противораковых лекарств для детей и подростков не начинается до тех пор, пока препарат не будет исследован у взрослых, и зачастую это происходит только после одобрения показаний для взрослых», - сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Управления гематологических и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Заключение об эффективности препарата Rozlytrek у подростков было сделано на основании данных, полученных при клинических исследованиях с участием взрослых пациентов, а вот его безопасность была продемонстрирована у 30 педиатрических пациентов».
Влияние Розлитрека на регресс опухоли оценивалось в четырех клинических испытаниях с участием 54 взрослых со злокачественными новообразованиями различной локализации (легкие, слюнные железы, молочные железы, щитовидная железа и толстая кишка / прямая кишка), но имеющих мутацию, связанную со слиянием генов рецепторов нейротрофической тирозинкиназы .Общий уровень ответа на лечение показали 57% пациентов, при этом у 7,4% наблюдалось полное исчезновение опухоли, а у 61% - достигнутое улучшение (уменьшение объемов опухоли) сохранилось в течение девяти месяцев или дольше.
Розлитрек также получил одобрение для лечения взрослых с метастатическим немелкоклеточным раком легких с мутацией гена ROS1. Основанием для одобрения препарата по этому показанию стали результаты клинического исследования с участием 51 взрослого пациента. Общий уровень ответа на лечение препаратом составил 78%, при этом у 5,9% пациентов наблюдалось полное исчезновение рака, а у 55% - достигнутое улучшение (уменьшение объема опухоли) сохранялась в течение 12 месяцев или дольше.
К наиболее распространенным побочным эффектам Розлитрека относятся: усталость, запор, дисгевзия (искаженное чувство вкуса), отек, головокружение, диарея, тошнота, дизестезия (искаженное чувство осязания), одышка, миалгия (болезненность в мышцах), когнитивные нарушения (спутанность сознания, проблемы с памятью или вниманием, трудности с речью, галлюцинации), увеличение веса, кашель, рвота, лихорадка, артралгия и нарушения зрения (помутнение в глазах, чувствительность к свету, ухудшение зрения, катаракта). К наиболее серьезным побочным эффектам Розлитрека относятся: застойная сердечная недостаточность, когнитивные нарушения, беспокойство, депрессия, включая суицидальное мышление, головокружение или потеря равновесия, а также изменение структуры сна, включая бессонницу или сонливость, переломы скелета, гепатотоксичность, гиперурикемия, удлинение интервала QT (нарушение сердечного ритма) и нарушения зрения. Медицинские работники должны информировать женщин и мужчин репродуктивного возраста о необходимости контрацепции во время лечения Розлитреком. Беременные или кормящие женщины не должны принимать Розлитрек, поскольку это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.
Источник: FDA.
