«FDA по-прежнему стремится содействовать разработке и регистрации методов лечения редких заболеваний, особенно у детей», - сказал Билли Данн, доктор медицинских наук, директор Отдела неврологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «Одобрение Ruzurgi – крайне важно, так как этот препарат является первым и единственным вариантом лечения детей, страдающих этим заболеванием».
LEMS - редкое аутоиммунное заболевание, при котором собственная иммунная система организма атакует нервно-мышечное соединение (соединение нервов и мышц) и нарушает способность нервных клеток отправлять импульсы мышечным клеткам. Миастенический синдром Ламберта-Итона может быть связан с другими аутоиммунными заболеваниями, но чаще встречается у пациентов с мелкоклеточным раком легкого. LEMS характеризуется слабостью ягодичных и бедренных мышц, птозом, дизартрией, нарушением зрения и периферическими парестезиями. LEMS может возникнуть в любом возрасте. Распространенность данного синдрома в детской популяции не известна, но, согласно оценкам, в мире от LEMS страдает примерно 3 из 1 миллиона человек.
Использование Ruzurgi у пациентов в возрасте от 6 до 17 лет подтверждается данными адекватных и хорошо контролируемых исследований препарата у взрослых с LEMS, фармакокинетическими данными у взрослых пациентов, фармакокинетическим моделированием и моделированием для определения режима дозирования у детей.
Эффективность Ruzurgi для лечения LEMS была установлена по результатамрандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования с участием 32 взрослых пациентов.
В числе наиболее частых побочных эффектов, которые испытывали педиатрические и взрослые пациенты, принимающие Ruzurgi, присутствовали ощущение жжения или покалывания (парестезии), боли в животе, расстройство желудка, головокружение и тошнота. Побочные эффекты, отмеченные у педиатрических пациентов, были аналогичны тем, которые наблюдались у взрослых пациентов.
Источник: FDA.
