В связи с чем FDA намерено расширить свой штат клинических экспертов, выпустить серию разнообразных руководящих документов и усилить правоприменительные действия в отношении нарушителей.
В частности, будет разработано руководство, определяющее методы клеточной и генной терапии, к которым должна применяться ускоренная процедура одобрения либо традиционный подход. В целом, ускоренный путь, по словам руководителя FDA Скотта Готтлиба, больше подходит для методов, нацеленных на моногенетические заболевания, для которых отсутствуют варианты терапии.
Другие руководства будут сосредоточены на привлекательных терапевтических целях для генной терапии, включая наследственные заболевания крови, такие как гемофилия и некоторые нейродегенеративные заболевания.
В планах FDA также разработка документов, определяющих порядок внедрения CAR-T, особенно в части небольших изменений, чтобы по-возможности исключить проведение дорогостоящих клинических исследований.
Источник: biopharmadive.com.
