Соглашение является частью партнерства, сформированного между Boehringer Ingelheim, Oxford BioMedica, Британским консорциумом генной терапии муковисцидоза (UK Cystic Fibrosis Gene Therapy Consortium) и Британской инвестиционной компанией Imperial Innovations. Финансовые условия лицензионного соглашения с Boehringer Ingelheim не разглашаются.
По данным Oxford BioMedica, этот подход продемонстрировал высокую эффективность переноса генов. Кроме того, этот подход может быть эффективным при более чем 2000 различных мутаций гена у пациентов с муковисцидозом.
Для лечения пациентов с мукоисцидозом требуется большой объем лентивирусных векторов, которые Oxford BioMedica может производить с использованием своего GMP-совместимого процесса производства в биореакторах.
«Новое партнерство представляет собой непревзойденную комбинацию клинических, научных, производственных и коммерческих навыков, которые направлены на разработку новых методов лечения и внесения значительного вклада в жизнь пациентов, страдающих муковисцидозом», - сказал Джон Доусон, генеральный директор Oxford BioMedica.
***
Муковисцидóз - системное наследственное заболевание, обусловленное мутацией гена трансмембранного регулятора муковисцидоза и характеризующееся поражением желёз внешней секреции, тяжёлыми нарушениями функций органов дыхания. В основе заболевания лежит мутация в гене CFTR, который локализован в середине длинного плеча 7-й хромосомы. Следствием мутации гена является нарушение структуры и функции белка, получившего название муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости. В результате происходит сгущение секретов желез внешней секреции, затруднение эвакуации секрета и изменение его физико-химических свойств, что, в свою очередь, и обусловливает клиническую картину заболевания. Изменения в поджелудочной железе, органах дыхания, желудочно-кишечном тракте регистрируются уже во внутриутробном периоде и с возрастом пациента неуклонно нарастают. Выделение вязкого секрета экзокринными железами приводит к затруднению оттока и застою с последующим расширением выводных протоков желез, атрофией железистой ткани и развитием прогрессирующего фиброза. Активность ферментов кишечника и поджелудочной железы значительно снижается. Наряду с формированием склероза в органах имеет место нарушение функций фибробластов. Установлено, что фибробласты больных муковисцидозом продуцируют цилиарный фактор, или М-фактор, который обладает антицилиарной активностью - он нарушает работу ресничек эпителия (Википедия).
Источник: Oxford BioMedica.
