Неонатальный сахарный диабет - чрезвычайно редкая форма сахарного диабета, которая диагностируется в первые 6 месяцев жизни ребенка. Это опасно для жизни из-за симптомов, вызванных высоким уровнем глюкозы в крови и риском развития кетоацидоза.

У многих новорожденных детей с неонатальным сахарным диабетом клетки поджелудочной железы продуцируют инсулин, но вследствие дисфункции АТФ-чувствительных калиевых каналов, возникающей в результате генетической мутации, он не попадает в кровь. 

Новая пероральная лекарственная форма молекулы глибенкламида Amglidia восстанавливает способность клеток высвобождать инсулин в кровь.

В настоящее время для лечения неонатального сахарного диабета назначают инсулин или пероральные формы глибенкламида, которые разрешены к применению только у взрослых. Чтобы продукты соответствовали потребностям новорожденных и младенцев, таблетки измельчали на мелкие кусочки, смешивали с небольшим количеством воды и давали с помощью шприца перорально. Однако такая практика может потенциально привести к недостаточному или чрезмерному дозированию и вызвать передозировку.

Преимущества Amglidia подтверждены данными, опубликованными в литературе, а также результатами исследования биодоступности и исследования NEOGLI. Из-за крайней редкости заболевания в исследовании NEOGLI было включено только 10 пациентов. Исследование показало, что гликемический индекс оставался стабильным после переключения от измельченных таблеток на четко дозированный пероральный препарат в форме суспензии.

Препарат Amglidia предназначен для более точного дозирования глибенкламида. Его одобрение позволит покрыть неудовлетворенную медицинскую потребность. Кроме того, у пациентов, получающих лечение Amglidia, сокращается или вовсе исчезает потребность в инсулине.

Поскольку неонатальный сахарный диабет является очень редким заболеванием, Amglidia получила статус орфанного лекарственного средства.

Источник: ema.europa.eu.