Гемофилии А и В - это наследственные заболевания, при которых в организме человека отсутствует один из необходимых для свертывания крови белков. По статистическим оценкам в мире живет около 400 000 человек с гемофилией. Для устранения симптомов, таких как кровотечения и боль в суставах, а также для предотвращения дальнейших повреждений суставов эти люди нуждаются в регулярных инъекциях факторов свертывания крови. Гемофилия поражает людей во всем мире, однако в глобальном масштабе доступ к адекватной терапии заболевания ограничен стоимостью препаратов, потребностью в квалифицированном медицинском персонале и возможными осложнениями инъекций.

Авторы разработали альтернативный подход терапии гемофилии В, представляющий собой биоразлагаемую систему для пероральной доставки фактора свертывания крови IX, отсутствующего в организме пациентов с этим типом заболевания. Она представляет собой капсулу, наполненную микро- и наночастицами, несущими терапевтический белок.

Основной сложностью при разработке такой системы была нестабильность белка в условиях изменяющегося уровня кислотности пищеварительного тракта человека. Разработанная авторами оболочка капсулы обеспечивает защиту своего содержимого от ферментов и кислой среды желудка, однако в тонком кишечнике в условиях повышающегося рН (защелачивания среды) капсула постепенно набухает и деградирует под действием пищеварительных ферментов, медленно высвобождая препарат в просвет кишечника.

По словам авторов, в сегодняшнем виде 2 капсулы примерно эквиваленты 1 инъекции фактора свертывания. Однако они надеются, что в будущем им удастся повысить емкость системы и уменьшить количество капсул.

В настоящее время они планируют проведение доклинических исследований системы и в конечном итоге надеются получить одобрение от Администрации по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ее клиническое применение.

Источник: univadis.ru со ссылкой на International Journal of Pharmaceutics, ноябрь 2016 год.