Гивиностат представляет собой пероральный ингибитор гистондеацетилазы (HDAC) с потенциальной противовоспалительной, антиангиогенной и противоопухолевой активностью, который воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление и потерю мышечной массы. Препарат подавляет выработку провоспалительных цитокинов, таких как фактор некроза опухоли (TNF-), интерлейкин-1 (IL-1), интерлейкин-6 (IL-6) и интерферон-гамма. Также было показано, что гивиностат активирует внутренний путь апоптоза и проявляет антиангиогенную активность, ингибируя продукцию фактора роста эндотелиальных клеток сосудов (VEGF) и стромальных клеток костного мозга.
МДД - редкое тяжелое прогрессирующее и разрушительное генетическое заболевание, которое вызывает прогрессирующую мышечную слабость из-за недостатка мышечного белка, называемого дистрофином, белка мембраны мышечных клеток. Симптомы МДД появляются в раннем детстве, обычно в возрасте от 2 до 3 лет. Заболевание поражает преимущественно мальчиков, но в редких случаях может поражать и девочек. В Европе и Северной Америке распространенность МДД составляет примерно 6 на 100 000 человек. Врачи часто диагностируют заболевание в возрасте от 3 до 6 лет, когда у детей проявляются ранние признаки значительной мышечной слабости, такие как задержка способности сидеть, стоять или ходить, а также трудности с обучением речи. Со временем МДД становится фатальным, поскольку дегенерация мышц нарушает работу легких и сердца.
Гивиностат предоставляет собой вариант лечения, который поможет уменьшить бремя этого заболевания, причем независимо от генетической мутации. Это важно, поскольку несмотря на появление новых препаратов, в терапии МДД по-прежнему сохраняется огромная неудовлетворенная потребность. Базовая терапия кортикостероидами приносит очевидную пользу, но вследствие своей неспецифичности обладает целым рядом нежелательных последствий. Между тем, лекарственные препараты, специфично нацеленные на МДД, обусловленную пропуском определенных экзонов (51, 52 и 45), могут помочь лишь небольшой части пациентов.
