Препарат представляет собой генетически модифицированную популяцию аутологичных CD34+ клеток, содержащую гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники человека, отредактированные ex vivo с помощью CRISPR/Cas9 в эритроидно-специфической энхансерной области гена BCL11A.

Он работает путем редактирования дефектного гена в стволовых клетках костного мозга пациента, позволяя организму вырабатывать функционирующий гемоглобин. Стволовые клетки пациента извлекаются из костного мозга, редактируются в лаборатории, а затем повторно вводятся пациенту.

Лечение показано подходящим пациентам с серповидно-клеточной анемией с рецидивирующими вазоокклюзионными кризами или трансфузионно-зависимой β-талассемией, для которых отсутствуют доноры гемопоэтических стволовых клеток, соответствующего лейкоцитарному антигену человека.