Перестройки гена KMT2A (KMT2Ar) приводят к агрессивной форме острого лейкоза, которая связана с очень плохим прогнозом и высокой частотой рецидивов. Генетическая аномалия KMT2Ar встречается примерно в 10% случаев острого лейкоза.

Препарат Revuforj предназначен для лечения острых лейкозов с транслокацией гена KMT2Ar путем блокирования взаимодействия как лизинметилтрансферазы 2A дикого типа (KMT2A), так и белков слияния KMT2A с менином - каркасным белком, который контролирует экспрессию генов и клеточную сигнализацию.

Одобрение FDA препарата Revuforj было основано на положительных данных клинического исследования AUGMENT-101 с участием 104 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным (R/R) острым лейкозом с транслокацией KMT2A. Частота полной ремиссии и полной ремиссии с частичным гематологическим восстановлением (CR и CRh) составила 21,2%, медианная продолжительность CR+CRh составила 6,4 месяца, а медианное время до CR или CRh составило 1,9 месяца.

Стоимость месячной терапии с использованием данного препарата составит 39 500 долларов США, что эквивалентно 474 000 долларов США в год.