Руководство содержит рекомендации заявителям по составлению обращения о признании лекарственного препарата особо значимым для здоровья населения и подготовке необходимого обоснования с включением сведений о потребности системы здравоохранения, об оценке доступных методов оказания медицинской помощи, тяжести заболевания, терапевтической ценности препарата и весомости доказательств. В нем приведена шкала оценки критериев особой значимости лекарственного препарата по всем этим показателям, в том числе:
- Потребность системы здравоохранения в рамках заявленного показания устанавливается в зависимости от:
▪️ отсутствия альтернативных ЛП, сопоставимых по эффективности и обладающих приемлемым профилем безопасности;
▪️ отсутствия альтернативных нефармакологических методов оказания медицинской помощи.
Данный критерий должен носить степень не ниже «умеренной».
- Определение тяжести заболевания, которая может оцениваться по популяционным параметрам и по параметрам, характерным для подгруппы пациентов с конкретной патологией в рамках заявленного показания.
Критерий «тяжесть заболевания» должен носить степень не ниже «присутствует».
- Оценка терапевтической ценности, то есть наличие преимуществ эффективности и (или) безопасности нового ЛП по клинически значимым исходам в сравнении со стандартной терапией.
Для обоснования данного параметра заявителю необходимо представить результаты клинических исследований. Дополнительно заявитель вправе представить данные о наличии у ЛП преимуществ в удобстве применения.
Критерий «терапевтическая ценность» должен носить степень не ниже «важная».
- Весомость доказательств.
▪️ Убедительными доказательствами являются результаты рандомизированных клинических исследований с параллельным контролем при условии, что результаты такого КИ подтверждают гипотезу о наличии у ЛП эффективности на основании анализа первичной или комплексной переменной.
▪️ Относительно убедительными доказательствами являются исследования эффективности и безопасности, в которых данные получены путем сопоставления с историческим контролем, либо данные получены при оценке безопасности в популяции, не соответствующей Руководству по общим вопросам КИ.
▪️ Под отсутствием достаточных доказательств понимается только наличие проведенных доклинических исследований, исследований фармакокинетики и фармакодинамики без данных, подтверждающих клиническую эффективность, а также представление результатов исследований, не свидетельствующих об эффективности ЛП.
Критерий «весомость доказательств» должен носить степень не ниже «относительно убедительны».
