Синдром Ретта - редкое изнурительное психоневрологическое наследственное заболевание, вызванное мутациями в Х-хромосоме гена  MECP2. Симптомы включают потерю мелкой моторики, нарушение общей моторики, потерю коммуникативных навыков (включая зрительный контакт) и неспособность самостоятельно вести повседневную деятельность. Симптомы также включают судороги, неорганизованное дыхание, сколиоз и нарушения сна.

Препарат трофинетид представляет собой синтетический аналог аминотерминального трипептида IGF-1, предназначенный для лечения основных симптомов синдрома Ретта за счет потенциального снижения нейровоспаления и поддержки синаптической функции. IGF-1 вырабатывается нейронами и глиальными клетками головного мозга и имеет решающее значение как для нормального развития, так и для реакции на травмы и заболевания. Трофинетид подавляет выработку воспалительных цитокинов, ингибируя чрезмерную активацию микроглии и астроцитов и увеличивая количество доступного IGF-1, который может связываться с рецепторами IGF-1.

Планируется, что к 2035 году продажи препарата достигнут $487,2 млн.

Источники: drugs.com, reuters.com.