Гранулематоз с полиангиитом (гранулематоз Вегенера) - орфанное заболевание, которое обусловлено аутоиммунным гранулематозным воспалением стенок сосудов (васкулит), захватывающим мелкие и средние кровеносные сосуды: капилляры, венулы, артериолы и артерии, с вовлечением верхних дыхательных путей, глаз, почек, лёгких и других органов. Это тяжелое быстро прогрессирующее заболевание. Воспаление стенок сосудов затрудняет кровоснабжение органов, что может привести к серьезным проблемам и повреждению органов, особенно легких и почек. Без своевременной терапии оно приводит к смертельному исходу. 

Микроскопический полиангиит - заболевание неясного генеза, ассоциированное с выработкой антител к цитоплазме нейтрофилов. Оно характеризуется сочетанным воспалительным поражением нескольких органов, чаще всего лёгких и почек, в основе которого также лежит васкулит мелких сосудов.

Ритуксимаб - первый препарат, одобренный FDA для лечения детей с этими заболеваниями. Для лечения взрослых пациентов с гранулематозом с полиангиитом и микроскопическим полиангиитом он был одобрен еще в 2011 году.

Источник: FDA.