Lanadelumab представляет собой человеческое моноклональное антитело, которое связывает плазменный калликреин, который участвует в образовании мощного вазодилататора - брадикинина. Связывание калликреина приводит к уменьшению концентрации брадикинина и предотвращает образование отеков.
Наследственный ангионевротический отек - редкое (орфанное) заболевание, которое поражает примерно 1 из 50 000 человек. Заболевание связано с количественной недостаточностью (тип 1) или недостаточной активностью (тип 2) C1-ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отеков на теле. Чаще всего отеки возникают на руках, ногах, лице, в брюшной полости, а также в гортани и брюшной полости. Отек гортани часто затрудняет поступление воздуха в организм, что в свою очередь, может привести к удушью. Отеки в брюшной полости сопровождаются острыми болями и сильной рвотой и требуют госпитализации.
Эффективность и безопасность Takhzyro были изучены в клиническом исследовании III фазы с участием 125 пациентов. У больных, получавших Takhzyro в течение 26 недель наблюдалось значительное снижение тяжести наследственного ангионевротического отека. Наиболее часто применение препарата сопровождалось реакцией в месте инъекции легкой интенсивности.
Рекомендация CHMP является промежуточным шагом на пути Takhzyro к пациенту. Она будет направлена в Европейскую комиссию для принятия окончательного решения об одобрении препарата в масштабе всего ЕС. После этого на уровне каждого государства-члена ЕС на него будет установлена цена с учетом потенциальной роли этого лекарства в контексте национальной системы здравоохранения каждой конкретной страны.
