По словам Билли Данна (Billy Dunn), доктора медицины, директора отдела неврологических продуктов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research), это первое одобренное FDA лечение, предназначенное специально для детей и подростков с рассеянным склерозом. «Рассеянный склероз может оказать глубокое влияние на жизнь ребенка. Одобрение данного препарата представляет собой важный и необходимый прогресс в лечении детей с рассеянным склерозом», — отметил эксперт.
Рассеянный склероз - хроническое воспалительное и аутоиммунное заболевание центральной нервной системы, которое приводит к нарушению связи между головным мозгом и другими частями тела. Это одна из наиболее распространенных причин неврологической инвалидности у молодых людей и чаще отмечается у женщин, чем у мужчин.
Для большинства пациентов с рассеянным склерозом эпизоды ухудшения функции и появления новых симптомов, называемых рецидивами или вспышками, первоначально сопровождаются периодами восстановления (ремиссии). Со временем восстановление может быть неполным, что приводит к постепенному снижению неврологических функций и повышению степени инвалидности. У большинства таких пациентов первыми симптомами являются проблемы со зрением или мышечная слабость в возрасте 20–40 лет. У 2–5% лиц с рассеянным склерозом первые симптомы отмечают в возрасте до 18 лет и, согласно статистике, у 8–10 тыс. детей и подростков в США выявлена данная патология.
В клиническом исследовании, оценивающем эффективность Gilenya в лечении педиатрических больных с рассеянным склерозом, принимали участие 214 пациентов в возрасте 10–17 лет. Кроме того, Gilenya сравнивали с другим препаратом, используемым для лечения рассеянного склероза, – интерфероном бета-1а. В результате применения Gilenya 86% пациентов оставались без рецидива через 24 мес. после лечения по сравнению с 46% пациентов, получавших интерферон бета-1a.
Побочные эффекты Gilenya у участников педиатрического исследования были аналогичны тем, которые наблюдались у взрослых. Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль, повышение уровня ферментов печени, диарея, кашель, грипп, синусит, боль в спине, животе и конечностях.
Gilenya может нанести вред развивающемуся плоду, поэтому женщинам детородного возраста следует сообщать о потенциальном риске для плода и использовать эффективную контрацепцию.
FDA одобрило расширение терапевтических показаний для препарата Gilenya компании Novartis и предоставило статус «приоритетного рассмотрения» (Priority Review) и «прорывной терапии» (Breakthrough Therapy).
