Согласно условиям сделки, Sangamo Therapeutics получит предварительный платеж в размере $150 млн и еще $3,01 млрд в перспективе по мере создания новых методов лечения на основе технологии ZFN. Sangamo Therapeutics также получит многолетние роялти за продажу будущих продуктов, полученных в результате сотрудничества. В свою очередь, Kite Pharma будет отвечать за их разработку, производство и коммерциализацию.
Sangamo Therapeutics является разработчиком технологии целенаправленного редактирования ДНК ZFN и имеет более чем 20-летний опыт работы в данной области. За это время возможности редактирования генов были улучшены и расширены. Более того, Sangamo Therapeutics удалось накопить большую библиотеку цинковопальцевых нуклеаз, которые могут быть быстро протестированы в клетках для нацеливания практически на любую последовательность в геноме. Как сообщили в компании Gilead Sciences технология редактирования генов ZFN может превзойти CRISPR по своей точности, эффективности и специфичности.
Клеточная терапия CAR-T индивидуальна для каждого конкретного пациента, а процесс изготовления генетически модифицированных Т-лимфоцитов дорогостоящий и занимает недели. С помощью технологии редактирования генов ZFN Gilead Sciences планирует деперсонализировать терапию CAR-T и сократить время, которое пациенты должны ждать. Недавно компания Sangamo Therapeutics продемонстрировала, что с помощью технологии ZFN можно удалить в Т-лимфоцитах гены, которые инициируют иммунное отторжение при введении другому человеку. Измененные таким образом аллогенные Т-лимфоциты могут быть изготовлены заранее и использоваться у разных пациентов по мере необходимости. В перспективе это сделает инновационную клеточную терапию более доступной.
В настоящее время разработкой аллогенных клеток для терапии CAR-T занимается несколько компаний, включая Cellectis, CRISPR Therapeutics и Poseida Therapeutics. Но для этого они используют технологию CRISPR.
В настоящее время в научной среде ведутся интенсивные дебаты по поводу вероятных нежелательных изменений, связанных с редактированием генов. Ученые настаивают, что необходимы долгосрочные исследования, подтверждающие точность методов CRISPR и ZFN, а пока редактирование генов следует использовать только при жизнеугрожающих заболеваниях, где польза перевешивает риск.
Напомним, что в январе 2018 года Sangamo Therapeutics подписала соглашение с Pfizer по разработке на основе ZFN генной терапии для лечения бокового амиотрофического склероза.
В ноябре 2017 года Sangamo Therapeutics стала первой компанией, которая осуществила редактирование генов непосредственно у человека. Процедура была проведена у пациента с синдромом Хантера (редкое генетическое заболевание из группы лизосомных болезней накопления), связанного с неспособностью печени производить фермент, расщипляющий мукополисахариды.
Источник: businesswire.com.
