Серповидно-клеточная анемия - это наследственное заболевание крови, при котором происходит синтез аномального гемоглобина S. Он в условиях гипоксии склонен к полимеризации, в результате чего внутри эритроцитов образуются тяжи. Именно это и является причиной их серповидной формы. Такая структура приводит к закупорке капилляров и мелких сосудов, в  результате органы и ткани лишаются нормального кровоснабжения. Заболевание сопровождается сильной болью и повреждением органов. Оно также характеризуется тяжелым и хроническим воспалением, которое усугубляется вазоокклюзионными кризами. 

Voxelotor - ингибитор дезоксигенированной полимеризации, который усиливает аффинность гемоглобина к кислороду. С препаратом voxelotor серповидные клетки с меньшей вероятностью образуют форму серпа. Препарат предоставляет новый вариант лечения для пациентов с этим серьезным и опасным для жизни заболеванием.

Одобрение Oxbryta было основано на результатах клинического испытания, в котором участвовали 274 пациента с серповидноклеточной анемией. В исследовании 90 пациентов получили 1500 мг Oxbryta, 92 - 900 мг Oxbryta и 92 пациента – плацебо. Вывод об эффективности основывался на увеличении частоты ответа гемоглобина у пациентов, получавших 1500 мг Oxbryta. У этих пациентов она составила 51,1%, а в группе плацебо - 6,5%.

В качестве общих побочных эффектов у пациентов, принимающих Oxbryta, были зафиксированы головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.

Разрешение было выдано компании Global Blood Therapeutics.

Источник: FDA.