Множественная миелома - онкологическое заболевание кроветворной ткани. Оно характеризуется быстрым бесконтрольным ростом плазматических клеток, которые мешают производству нормальных клеток крови, разрушают кости таза, позвоночник, ребра, череп и могут стать причиной поражения почек. Без адекватной терапии пациенты погибают от развивающихся осложнений: переломов, частых инфекций, анемии, почечной недостаточности. Точные причины множественной миеломы неизвестны, но она чаще встречается у пожилых людей и афроамериканцев. Заболевание имеет высокий уровень смертности.
Силенексор - пероральный селективный ингибитор эукариотического белка экспорина 1, который участвует в ядерном экспорте протеинов, рРНК, мяРНК и некоторых мРНК. Связывание экспортина 1 индуцирует апоптоз опухолевых клеток.
Эффективность Xpovio (selinexor) в комбинации с дексаметазоном была оценена в клинических исследованиях с участием 83 пациентов с рецидивирующей рефрактерной множественной миеломы. В конце исследования общий показатель ответа составил 25,3%. Среднее время первого ответа составляло четыре недели с интервалом от одной до десяти недель. Средняя продолжительность ответа составила 3,8 месяца. Оценка эффективности была подтверждена дополнительной информацией из продолжающегося рандомизированного исследования у пациентов с множественной миеломой.
Ранее FDA и ЕМА присвоили орфанный статус препарату селинексор в качестве средства для лечения острого миелоидного лейкоза и диффузной крупноклеточной В-клеточной лимфомы. Также ЕМА предоставило препарату статус орфанного для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза и мелкоклеточной лимфоцитарной лимфомы.
Источник: FDA.
