При этом доля затрат на препараты для лечения пациентов с орфанными заболеваниями от общего бюджета амбулаторного лекарственного обеспечения составляет более 25%, численность самих пациентов, страдающих редкими болезнями, составляет всего 1% от общего числа пациентов, получающих лекарства.
В 2023 году за счет республиканского бюджета Единым дистрибьютором для амбулаторного лекарственного обеспечения закуплены орфанные препараты на сумму 74 млрд тенге (в 2020 году эта сумма составляла 29,3 млрд тенге), и на 20 млрд тенге закуплены лекарства для применения на стационарном уровне.
Кроме того, по решению маслихатов в 2023 году на лечение орфанных болезней за счет местного бюджета выделено финансирование в объеме 15,7 млрд тенге.
Стоит отметить, что закуп дорогостоящих препаратов для ограниченного количества пациентов ложится высоким бременем на бюджет страны. Анализ затрат на закуп орфанных лекарственных средств показал, что наиболее затратными являются 47 орфанных препаратов.
К примеру, средняя стоимость курса лечения в год одного пациента с мукополисахаридозом препаратом элосульфаза альфа составляет 131,3 млн тенге, пациента со спинальной мышечной атрофией препаратом «Нусинерсен» - 168,2 млн тенге, пациента с мышечной дистрофией Дюшена лекарственным средством «Аталурен» - 147,8 млн тенге, пациента с болезнью Фабри лекарственным средством агалзидаза бета - 68,3 млн тенге.
В международной практике основные затраты на лечение и поддержку таких пациентов чаще всего покрываются за счет благотворительной помощи.
Созданный по Указу Президента страны Общественный фонд «Қазақстан Халкына», начиная с 2022 года обеспечил за счет благотоворительных средств 389 пациентов с орфаннымм заболеваниями на сумму порядка 40 мрлд тенге.
Напомним, в Республике Казахстан к орфанным (редким) относятся заболевания, которые имеют распространение не более 50 случаев на 100 000 населения.
Фармацевтическое обозрение Казахстана.
