Десмоидные опухоли не являются злокачественными, но могут быть локально агрессивными - проникать в окружающие структуры и органы, что приводит к болям, проблемам с движением и снижению качества жизни. Исторически методом выбора лечения таких опухолей являлось хирургическое удаление. Однако при этом всегда имеется риск рецидива  возникновения других проблем со здоровьем. Нирогацестат - первый одобренный вариант лечения, выходящий за рамки хирургического вмешательства и лучевой терапии.

Эффективность препарата оценивалась в международном многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании у 142 взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, не поддающимися хирургическому вмешательству. Оно продемонстрировало, что препарат обеспечивает клинически и статистически значимое улучшение выживаемости без прогрессирования заболевания по сравнению с плацебо. 

Самыми распространенными побочными явлениями были диарея, тошнота, утомляемость, гипофосфатемия, макулопапулезная сыпь, стоматит, головная боль, акнеформный дерматит и рвота. Единственным серьезным нежелательным явлением, которое произошло более чем у одного пациента в группе нирогацестата, была преждевременная менопауза.

Нирогацестат (PF-03084014) представляет собой сильнодействующий мелкомолекулярный селективный обратимый неконкурентный ингибитор γ-секретазы (GS) с потенциальной противоопухолевой активностью.