В настоящее время Zolgensma одобрена, а, следовательно, доступна только на территории США (еще в почти 30 странах она пока находится на этапе одобрения). Однако спрос на нее за пределами США растет, есть дети, которые срочно нуждаются в этой инновационной генной терапии. Именно в интересах таких пациентов компания Novartis приняла решение запустить глобальную программу управляемого доступа к препарату. Терапия будет предоставлена бесплатно детям младше двух лет, страдающим спинальной мышечной атрофией, которые являются гражданами или законными резидентами стран, где терапия еще не одобрена местными органами здравоохранения.

Программа стартует в январе 2020 года. В ее рамках в течение следующего года будет распределено 100 доз препарата.

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана со ссылкой на investors.avexis.com.