Бета-талассемия - тяжелое наследственное заболевание крови, которое характеризуется недостаточной выработкой бета-глобина. Заболевание сопровождается анемией, которая проявляется бледностью кожных покровов, слабостью, усталостью и более серьезными осложнениями. Лечение людей с бета-талассемией состоит из пожизненных схем переливаний крови. Многократные переливания крови могут привести к перенасыщению крови и организма в целом железом, что может негативно сказаться на всех органах. Одобренный препарат помогает уменьшить количество переливаний крови.

Одобрение препарата luspatercept-aamt основано на результатах клинического испытания с участием 336 пациентов с бета-талассемией, нуждающихся в регулярном переливании эритроцитов, из которых 112 получили плацебо. В соответствии с ними, 21% пациентов, получавших Reblozyl, достиг по меньшей мере 33%-ного сокращения количества переливаний по сравнению с 4,5% пациентов, получавших плацебо. 

Среди побочных эффектов препарата - головная боль, боль в костях, артралгия, усталость, кашель, боль в животе, диарея и головокружение. У пациентов также может наблюдаться гипертония, поэтому медицинским работникам рекомендуется контролировать артериальное давление во время лечения и при необходимости начинать антигипертензивную терапию. Кроме того, пациенты с бета-талассемией на фоне лечения препаратом должны проверяться на наличие тромбов. Препарат противопоказан беременным или кормящим женщинам, потому что лечение им может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному.

Источник: FDA.