Эритропоэтическая протопорфирия - редкое заболевание, вызванное мутациями, приводящими к нарушению активности феррохелатазы, фермента, участвующего в производстве гема - важнейшего компонента гемоглобина. Снижение активности феррохелатазы приводит к накоплению в организме протопорфирина IX (PPIX), который под влиянием света преобразуется в вещества, повреждающие клетки кожи. Для пациентов, страдающих эритропоэтической протопорфирией, воздействие света может быть крайне болезненным. Кожа начинает приобретать коричневый оттенок и истончается. От воздействия солнечного света она лопается и со временем покрывается шрамами и язвами. От язв и воспалений повреждаются, а затем деформируются хрящи носа и ушей. 

Действие препарата Scenesse (афамеланотид) направлено на увеличение продукции меланина в коже, что обеспечивает ее защиту от солнечного света или искусственных источников ультрафиолетового излучения. Препарат доставляется в организм через подкожный имплант. Через два дня после его введения увеличивается пигментация кожи. Эффект сохраняется на протяжении двух месяцев. 

Основанием для одобрения препарата Scenesse (афамеланотид) послужили результаты двух параллельных плацебоконтролируемых клинических исследований с участием 167 взрослых пациентов, страдающих эритропоэтической протопорфирией, которые получали Scenesse или плацебо подкожно каждые два месяца. По результатам исследований, у пациентов, принимавших Scenesse, было зафиксировано снижение частоты и тяжести реакций на ультрафиолетовое излучение и солнечный свет.

Одобрение Scenesse было предоставлено компании Clinuvel.

Источник: FDA.