Биотехнологическая компания Bluebird Bio, специализирующаяся на разработке методов генной терапии, объявила о получении условного разрешения на маркетинг в странах-членах ЕС генной терапии Zynteglo™ (аутологичные клетки CD34+, кодирующие ген βA-T87Q-глобин). Терапия предназначена для пациентов старше 12 лет с трансфузионно-зависимой β-талассемией, не имеющей β⁰/β⁰ генотип. Zynteglo™ - первая генная терапия, одобренная для лечения этого орфанного заболевания, наследуемого по рецессивному типу (двухаллельная система).

Трансфузионно-зависимая β-талассемия является тяжелым генетическим заболеванием, вызванным мутациями в гене β-глобина, которые приводят к снижению синтеза полипептидных цепей, входящих в структуру нормального гемоглобина. Чтобы выжить, люди с этим недугом должны регулярно в течение всей жизни получать гемотрансфузионную терапию. Гемотрансфузии, в свою очередь, несут риск прогрессирующего повреждения многих органов из-за неизбежного накопления железа. 

Zynteglo™ - это однократная генная терапия, которая устраняет основную генетическую причину заболевания и дает возможность пациентам стать независимыми от переливаний крови. Достигнутый эффект терапии длится в течение всей жизни. В качестве активного вещества Zynteglo™содержит стволовые клетки пациента, в которые посредством генетической модификации введены рабочие копии гена, контролирующего синтез бета-глобина.

Терапия Zynteglo™ изготавливается индивидуально для каждого пациента.

Наиболее серьезным побочным эффектом Zynteglo™является тромбоцитопения, поэтому существует потенциальный риск возникновения кровотечения. Следовательно при терапии необходимо предпринимать меры для мониторинга таких событий.

Из-за небольшого числа пациентов, которые уже получили лечение Zynteglo™, информация о его безопасности ограничена. Именно поэтому метод получил условное одобрение ЕМА, что подразумевает ежегодный пересмотр всей доступной информации и обновление обзора по данному методу терапии.

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана со ссылкой на investor.bluebirdbio.com.