«Elzonris представляет собой первый, одобренный FDA, таргетный препарат для лечения BPDCN. До этого в качестве стандарта в лечении данного заболевания использовалась интенсивная химиотерапия с последующей аллогенной трансплантацией гемопоэтических клеток костного мозга. Однако многие пациенты с BPDCN не способны перенести столь интенсивную терапию, поэтому существовала острая необходимость в альтернативных вариантах лечения», - сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов Центра оценки и исследования лекарственных средств FDA.

BPDCN - это редкое агрессивное онкологическое заболевание, обусловленное злокачественностью предшественников дендритных клеток костного мозга и крови. Оно может поражать несколько органов, включая лимфатические узлы и кожу, часто развивается в острый лейкоз. Заболевание чаще встречается у мужчин, чем у женщин, а также у пациентов старше 60 лет.

Эффективность Elzonris была изучена в клиническом исследовании в двух группах пациентов. В первую пробную когорту было включено 13 пациентов с BPDCN, ранее не получавших терапию. У семи из них (54%) была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Вторая группа включала 15 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой BPDCN. Из них в результате терапии один пациент достиг полной ремиссии и еще один - полной ремиссии с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.