Препарат Palynziq - новая фермент-заместительная терапия, которая предназначена пациентам, у которых существующие методы лечения не позволяют контролировать концентрацию фенилаланина.

Безопасность и эффективность препарата Palynziq изучалась в двух клинических исследованиях у взрослых пациентов с фенилкетонурией с концентрациями фенилаланина в крови более 600 мкмоль/л. По результатам исследований, пациенты, получавшие Palynziq, достигли статистически значимого снижения концентрации фенилаланина в крови.

Среди наиболее частых побочных эффектов терапии, о которых сообщалось в исследованиях, были отмечены реакции в месте инъекции, боль в суставах, реакции гиперчувствительности, головная боль, зуд, генерализованные кожные реакции продолжительностью не менее 14 дней, тошнота, боли в области живота, рвота, кашель и диарея. Реакция гиперчувствительности наблюдалась у большинства пациентов, вероятно, из-за образования антител к продукту.

Самой серьезной побочной реакцией на прием препарата была анафилаксия, которая чаще всего происходила при титровании дозы в сторону повышения во время первого года лечения. Предупреждение о данной побочной реакции размещено на упаковке препарата.

Следует отметить, что препарат доступен только в рамках специальной программы (Стратегия оценки рисков и смягчения последствий, Risk Evaluation and Mitigation Strategy - REMS). Среди требований программы REMS: обучение врачей, назначающих препарат, и пациентов; сертификация аптек, отпускающих препарат; обязательное назначение, наряду с Palynziq, адреналина в автоинъекционной форме и другие.  

FDA предоставило одобрение на Palynziq компании BioMarin Pharmaceutical Inc.

Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана.