Препарат SPK-RPE65 предназначен для терапии формы дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65, который кодирует белок, специфичный для пигментного эпителия сетчатки глаза. Согласно представленным экспертному комитету данным, использование SPK-RPE65 позволяет пациентам впервые в жизни увидеть луну и звезды, гулять в сумерках и рассмотреть еду на собственной тарелке. Приведенные цифры свидетельствуют, что у 93% участников КИ наблюдалось улучшение зрения после введения лекарства.

Окончательное решение FDA примет до середины января 2018 года. В случае выхода на рынок, ежегодные продажи нового препарата превысят 400 млн долларов к 2021 году. 

Источник: http://www.remedium.ru.