Летальные случаи произошли в России и Казахстане. Их причиной в сообщении называется острая печеночная недостаточность, которая возникла спустя 5-6 недель после инфузии Zolgensma и примерно через 1-10 дней после начала терапии кортикостероидами.
Компания поставила в известность об инцидентах органы здравоохранения тех стран, где продается препарат, в том числе FDA, и в качестве дополнительного шага проинформировала медицинских работников.
Напомним, стоимость 1 флакона препарата, которого достаточно для лечения одного пациента, составляет 2,125 млн долларов США. В Казахстане препарат был закуплен для 5 детей со спинальной мышечной атрофией. Введение препарата производилось согласно протоколу компании производителя на базе Национального научного медицинского центра материнства и детства КФ “University Medical Center”.
