Согласно статистическим данным, более 350 миллионов человек во всем мире страдают от одного из более чем 7000 орфанных заболеваний. Эти состояния ложатся тяжелым бременем на пациентов, их семьи, сообщества и глобальные системы здравоохранения. Почти 50% редких заболеваний поражают детей, из которых 30% умирают в возрасте до пяти лет.

В настоящее время одобрены методы лечения лишь 10% редких заболеваний, а методики для оценки их клинической пользы отсутствуют или не установлены для большинства редких заболеваний.

Консорциумом создан специальный ресурс по редким заболеваниям, который будет определять и описывать потенциально пригодные конечные точки клинических исследований методов, применяемых для лечения орфанных заболеваний. Они помогут стимулировать разработку медицинских продуктов, имеющих ценность для людей с редкими заболеваниями и их семей.

Источник: c-path.org.