Гемофилия А и В - это редкое генетическое заболевание крови, вызванное дисфункцией или дефицитом факторов свертывания крови (фактора VIII (FVIII) при гемофилии А, фактора IX (FIX) при гемофилии В). У пациентов с этими типами гемофилии могут происходить спонтанные кровотечения в мышцах, суставах и органах, в том числе опасные для жизни. Их профилактика обеспечивается посредством введения препаратов, содержащих FVIII или FIX, или продуктов, имитирующих функцию этих факторов.
Hympavzi - это препарат нового класса, который действует посредством снижения выработки естественного антикоагуляционного белка - ингибитора пути тканевого фактора (TFPI), который в первую очередь подавляет начальную фазу коагуляции до образования тромбина. Это увеличивает количество тромбина, фермента, имеющего решающее значение для свертывания крови.
Это первый зарегистрированный в США препарат для лечения гемофилии А и B, который вводится раз в неделю подкожно и выпускается в форме предварительно заполненной шприц-ручки.