Тисагенлеклейцел – это препарат для аутологичной, иммуноклеточной противоопухолевой терапии, включающей перепрограммирование собственных Т-лимфоцитов пациента с использованием трансгена, кодирующего химерный антигенный рецептор (CAR), с целью обнаружения и элиминации клеток, экспрессирующих CD19. CAR-рецептор состоит из фрагмента мышиного одноцепочечного антитела, распознающего CD19, который слит с внутриклеточными сигнальными доменами из 4-1ВВ (CD137) и CD3 zeta.

Проще говоря, «Кимрая» представляет собой CAR-T-терапию (Chimeric antigen receptor T-cell). это инновационный и высокоэффективный метод персонализированного лечения рака. С целью терапии производится забор Т-лимфоцитов пациента, которые подвергаются генетической модификации. В их геном вводится новый ген, под контролем которого в клетке начинает синтезироваться специфический белок (рецептор химерного антигена или CAR). Рецептор химерного антигена, находясь на поверхности Т-лимфоцитов, способен связываться со специфическим антигеном (CD19) раковых клеток, и прицельно уничтожать их. Соответственно, после модификации Т-лимфоциты вводятся обратно пациенту и уничтожат раковые клетки. 

Согласно общей характеристике, препарат показан для лечения:

- пациентов в возрасте до 25 лет включительно с B-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) рефрактерного течения, с возникшим рецидивом после трансплантации либо со вторым или более поздним рецидивом.

- взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной диффузной B-крупноклеточной лимфомой (ДВККЛ) после двух и более линий системной терапии. применяют для лечения:

Стоимость такого лечения в США на одного пациента составляет 475 000 долларов США. В большинстве случаев для полного излечения достаточно одной инфузии.

По прогнозам GlobalData, к 2028 году мировой рынок клеточной терапии в онкологии превысит 37 млрд долларов. Несмотря на то, что область клеточной терапии значительно продвинулась за последние пять лет, она нуждается в новых технологиях, которые позволят решить ряд актуальных вопросов, в том числе риск развития таких серьезных и порой жизнеугрожающих побочных реакций, как синдром выброса цитокинов и неврологической токсичности.