1. Более активное использование доказательств реального мира (Real-World Evidence - RWE) регуляторными органами, плательщиками, исследовательскими центрами и фармацевтическими компаниями 

За последние десятилетия значительно возросло использование компьютеров и других электронных устройств для сбора и хранения данных, связанных со здоровьем. Это, так называемые, данные реального мира (Real World Data - RWD), т.е. сведения, касающиеся состояния здоровья пациента и/или предоставления медицинской помощи, регулярно собираемые из различных источников (электронные медицинские записи, данные от страховых компаний о возмещении расходов на лечение, сведения о фармаконадзоре, аптечные данные о рецептурных заказах, реестры продуктов и болезней, истории болезни, амбулаторные карты, устройства мониторинга здоровья).

По мере того, как большие данные (Big Data), собранные в условиях реальной клинической практики, становятся более объемными и надежными, они все чаще начинают использоваться в системе здравоохранения в качестве доказательств реального мира (Real-World Evidence - RWE) при оценке эффективности и безопасности лекарств и медицинских технологий, применяемых вне клинических испытаний, т.е. в реальной практике.

Данные реального мира уже широко используются держателями бюджетов здравоохранения для принятия решений о возмещении расходов на лекарственные средства. Сравнительно недавно их стали применять спонсоры клинических исследований и регуляторные органы. В первом случае они позволяют лучше проектировать и проводить клинические исследования, формулировать исследовательские гипотезы и осуществлять набор пациентов, а во втором – помогают принимать решения в отношении безопасности и эффективности продукта после его выхода на рынок. Немаловажно, что использование данных реального мира может способствовать ускорению и удешевлению процессов разработки и одобрения лекарств.

Выпуск первых критериев использования данных реального мира в дополнение к данным, полученным из обычных рандомизированных контролируемых исследований, при одобрении лекарств запланирован FDA на декабрь 2018 года, а выход окончательного руководства – на декабрь 21 года. В результате производители лекарств получат понимание, какие доказательства, основанные на RWE, будет принимать FDA при одобрении лекарств.

Использование RWE позволит сократить расходы производителей на исследования и ускорит процесс одобрения новых лекарств, комбинированных схем лечения рака, применения уже присутствующих на рынке препаратов по новым показаниям и т.д.

2. Введение в клиническую практику биотерапевтических технологий нового поколения

В медицинскую практику постепенно приходят технологии клеточной и генной терапии, а также регенеративные лекарства, которые при одобрении получают статус «прорывных» методов или препаратов. Их свойства и новизна меняют взгляд на привычное определение того, что представляет собой лекарство, как клинически, так и с точки зрения ожиданий результатов, продолжительности лечения и затрат. Некоторые из них подразумевают индивидуальную генную инженерию и дают возможность полного излечения в результате одноразового применения.

В конце прошлого и в начале текущего года впервые в мировой истории от FDA получили одобрение две технологии генной терапии CAR-T. Согласно прогнозам IQVIA, в 2018 году будет одобрено 5-8 биотерапевтических методов/препаратов нового поколения. На этапе III фазы клинических исследований находится еще 40-45 новых биологически активных веществ (рисунок 1). Они появятся на рынке в течение следующих пяти лет.

Биотерапевтические методы нового поколения

Однако стоимость такого лечения чрезвычайно высока по сравнению с традиционными, малыми, терапевтическими молекулами. К примеру, за генную терапию В-клеточного острого лимфобластного лейкоза Kymriah (tisagenlecleucel) компанией Novartis Pharmaceuticals была установлена цена в размере 475 000 долларов США, а гомологичная ей терапия Yescarta (axicabtagene ciloleucel) была оценена Gilead Science в 373 000 долларов США. Высокая стоимость и разница в ценах CAR-T-терапии от разных компаний разожгла новую дискуссию по поводу роста цен на лекарства, отпускаемые по рецепту. В ответ на это компания Novartis заявила, что будет взимать плату за терапию Kymriah только в том случае, если пациенты ответят на лечение в течение месяца от начала терапии. Между тем, Gilead Science не последовала этому примеру.

Рисунок 1.

Количество биотерапевтических методов/препаратов следующего поколения, уже присутствующих на рынке и находящихся на поздних стадиях исследований

Многие из этих революционных подходов слишком новы, чтобы иметь доказанные результаты в плане отдаленной эффективности и безопасности. Сочетание этой неопределенности с высокими издержками повлияет на то, как эти лекарства будут оплачиваться и использоваться.

По мере распространения инновационных видов лечения давление на бюджеты систем здравоохранения будет возрастать. Поэтому плательщикам предстоит создать новую схему их оплаты и возмещения, чтобы максимизировать доступ к этим клиническим достижениям.

3. Включение цифровых приложений в клинические руководства

Использование инструментов Digital Health, в том числе мобильных приложений для здоровья и носимых медицинских устройств, открывает огромные перспективы в улучшении здоровья человека. Как и в случае с другими новыми технологиями здравоохранения, для их использования в клинической практике требуются доказательства эффективности. И таких доказательств появляется все больше - с 2007 года по август 2017 года опубликовано 571 исследование. В 2018 году, согласно прогнозам IQVIA, будут завершены и опубликованы еще примерно 340 исследований, а в ближайшие 5 лет их количество возрастет до 3500 (рисунок 2). На сегодняшний день уже получены убедительные доказательства эффективности инструментов цифрового здравоохранения в контроле сахарного диабета, депрессии и тревожных расстройств. Процесс создания убедительных доказательств в поддержку цифровых инструментов и вмешательств продолжится, что будет способствовать их включению в практические рекомендации.

Рисунок 2: Количество опубликованных исследований эффективности использования цифровых медицинских технологий

Появление хорошо разработанных приложений и мобильных устройств позволит улучшить результаты лечения, иногда при почти нулевых дополнительных затратах. Они будут охватывать широкий спектр заболеваний, войдут в клинические руководства и протоколы, а их стоимость будет возмещаться плательщиками. Однако предстоит урегулировать вопросы конфиденциальности, безопасности и интеграции технологий в рабочий процесс.

4. Расширение использования телемедицины

Благодаря более широкому распространению высокоскоростного интернета, использованию специальных мобильных приложений, а также носимых медицинских устройств появилась возможность обслуживания пациентов посредством телефонных и интернет-консультаций (рисунок 3). Сторонники телемедицины утверждают, что во многих случаях очные врачебные приемы могут проводиться удаленно. Обходится такое дистанционное консультирование значительно дешевле, чем традиционные визиты к врачу, что очень важно, учитывая растущие затраты на здравоохранение.

Рисунок 3.

Средства коммуникаций и цели их использования в телездравоохранении

Согласно прогнозам аналитиков, в 2018 году в США количество телеконсультаций увеличится на 15-40% и достигнет 35-42 млн. Если данная тенденция сохранится, к 2022 году 7,5% врачебных приемов будут осуществляться посредством телеконсультирования.

Следует отметить, что в 2018 году крупные работодатели в США стали применять финансовые стимулы к своим бенефициарам за использование услуг телемедицины. Ожидается, что удобство и экономия затрат приведут к расширению использования телемедицины. В течение следующих пяти лет каждый пациент, вероятно, столкнется с какой-либо формой взаимодействия посредством телекоммуникаций.

Телеконсультации особенно актуальны при ненадлежащем использовании первичной медико-санитарной помощи, а также в тех случаях, когда пациенты злоупотребляют услугами неотложной и скорой помощи. Некоторые страны уже достигли определенных успехов в использовании телекоммуникаций для обслуживания таких пациентов, что позволило им значительно снизить издержки.

5. Снижение расходов на оригинальные брендированные лекарства на развитых рынках

С 2013 по 2017 годы расходы на оригинальные брендированные лекарства на развитых рынках увеличились с 326 до 395 млрд долл. США. Однако, в 2018 году, согласно прогнозам IQVIA, они сократятся на 1-3% - до $391 млрд и в последующие 5 лет останутся практически неизменными. Производители будут продолжать разрабатывать и выводить на рынок новые молекулы, но их будет несколько меньше, чем препаратов, которые потеряют эксклюзивность вследствие окончания срока патентной защиты. Кроме того, свою роль сыграют плательщики и держатели бюджетов, которые будут контролировать цены при обеспечении доступа к новым лекарствам.

6. Рост расходов на развитых рынках будут стимулировать специализированные лекарства

В последнее десятилетие в сегменте новых лекарственных средств наблюдается устойчивый сдвиг в сторону специализированных фармацевтических препаратов (рисунок 4). К ним относятся лекарственные средства для лечения хронических, сложных или редких заболеваний (в том числе: онкологических, аутоиммунных заболеваний, гепатита С и другие), а также препараты, требующие особого администрирования поставщиком медицинских услуг, особых условий при дистрибьюции, тщательного фармаконадзора и т.д.

Рисунок 4. Расходы на специализированные лекарственные средства и рост на развитых рынках

Специализированные продукты будут стимулировать рост расходов на медицину. Их доля в структуре расходов на лекарственные средства на десяти крупнейших рынках будет увеличиваться. Так, в 2017 году она составляла 39% ($297 млрд), в 2018 году, по прогнозам IQVIA, она возрастет до 41% ($318 млрд), а к 2022 году, несмотря на сдерживание цен со стороны регуляторов и плательщиков, достигнет 48%. Отчасти это связано с тем, что у таких препаратов обычно очень мало прямых конкурентов.

7. Конкуренция со стороны биосимиляров будет усиливаться

В настоящее время конкуренция со стороны биосимиляров на развитых рынках невелика. В 2017 году с ней столкнулось лишь 7 из 196 оригинальных биологических молекул с объемом продаж в $26 млрд. Однако, согласно прогнозам, пик окончания сроков патентной защиты на оригинальные биопрепараты на развитых рынках и появления биосимиляров придется на 2019-2022 годы. Они составят конкуренцию оригинальным биопрепаратам с объемом продаж на развитых рынках $52 млрд, а к 2027 году 77% текущих расходов на биопрепараты будут подвергаться определенной форме конкуренции (рисунок 5).

Преимущества увеличения количества биосимиляров на рынке для потребителя очевидны. Они способствуют экономии затрат, расширяя, тем самым, доступ к биологической терапии. Однако только время покажет, какая экономия будет сгенерирована биосимилярами.

Рисунок 5. Тор-10 оригинальных биопрепаратов по объему продаж в 2016 году на развитых рынках и появление первых биоподобных конкурентов

Среди факторов, которые окажут влияние на глобальное здравоохранение аналитики IQVIA также называют замедление темпов роста фармацевтических рынков стран, отнесенных к кластеру развивающихся рынков (Pharmerging Markets); некоторое сокращение показателя расходов на лекарства на душу населения в США и сдерживание затрат на лечение дорогостоящими лекарствами путем более активного использования схемы оплаты по результату терапии, когда держатели бюджетов платят меньше, если препарат показал себя не столь эффективным, чем было продемонстрировано в клинических исследованиях. Полная версия отчета, включая подробное описание методологии, доступна на сайте www.IQVIAInstitute.org.

Материал подготовила Ольга Баимбетова, Фармацевтическое обозрение Казахстана.