По данным Cowen & Co., продажи Epidiolex могут достигнуть 1,3 миллиарда долларов к 2022 году. Производитель препарата - компания GW Pharmaceuticals - ежегодно выращивает около 20 тонн каннабиса в теплицах размером с футбольные поля в английской деревне. Растение, из которого получают препарат генетически модифицировано (удалены гены, под клонтролем которых синтезируются психоактивные вещества, которые вызывают эйфорию).
Каннабидиол является химическим компонентом растения Cannabis sativa, более известного как марихуана. Однако каннабидиол не вызывает интоксикации или эйфории («кайфа»), которые возникают от тетрагидроканнабинола (ТГК).
Синдром Драве - редкое генетическое состояние, которое появляется в течение первого года жизни, с частыми приступами лихорадки (фебрильные судороги). Позже возникают другие типы приступов, включая миоклонические судороги (непроизвольные мышечные спазмы). Дети с синдромом Драве обычно испытывают слабое развитие языковых и моторных навыков, гиперактивность и трудности коммуникации с другими людьми.
Синдром Леннокса-Гасто начинается в детском возрасте и характеризуется несколькими типами судорог. У лиц с данным синдромом начинаются частые приступы в раннем детстве, обычно в возрасте от 3 до 5 лет. Более ¾ пораженных людей испытывают тонические приступы, которые заставляют мышцы сжиматься неуправляемо. Почти у всех детей с синдромом Леннокса-Гасто возникают проблемы с обучением и умственная отсталость. У многих также отмечается задержка развития моторных навыков, таких как сидение и ползание. Большинству людей с синдромом Леннокса-Гасто требуется помощь в повседневной жизни.
Эффективность Epidiolex изучалась в 3 рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследованиях с участием 516 пациентов с синдромом Леннокса-Гасто или синдромом Драве. Было показано, что Epidiolex в комбинации с другими препаратами более эффективен в снижении частоты приступов по сравнению с плацебо.
Наиболее распространенными побочными эффектами, которые имели место у пациентов, получавших Epidiolex в клинических исследованиях, были сонливость, седация, летаргия, повышенный уровень ферментов печени; снижение аппетита, понос, сыпь, усталость, недомогание и слабость, бессонница, расстройство сна и плохое его качество, инфекционные заболевания.
По Закону о контролируемых веществах (Controlled Substances Act - CSA) каннабидиол в настоящее время является веществом, относящимся к списку I (Schedule I), поскольку это химический компонент растения каннабиса. Согласно требованиям этого акта компания провела неклинические и клинические исследования для оценки потенциала злоупотребления каннабидиолом.
FDA предоставило статус «приоритетного рассмотрения» (Priority Review) для этой заявки. Назначение Fast-Track было предоставлено для синдрома Драве. Статус орфанного лекарства присвоен и для синдрома Драве, и для синдрома Леннокса-Гасто.
FDA предоставило разрешение на лицензию для препарата Epidiolex компании GW Research Ltd. Это решение является стимулом для британской биотехнологической промышленности и укрепляет позицию страны, как крупнейшего производителя каннабиса для медицинских и научных целей. Оно ставит компанию в один ряд с такими крупными производителями медицинской марихуаны, как канадские компании Canopy Growth Corp. и Aurora Cannabis Inc.
Источники: fda.gov и bloomberg.com.
