Следует отметить, что это уже второй случай, когда Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) одобряет применение препарата, основываясь на общем биомаркере различных типов опухолей, а не на локализации опухоли в организме. Данный факт знаменует собой новую парадигму в разработке противораковых лекарств. Препарату присвоен статус орфанного и прорывного.
Vitrakvi показан для лечения взрослых и детей с солидными опухолями, имеющими единичную, редкую генетическую мутацию, у которых произошло прогрессирование заболевания, несмотря на применение альтернативных методов лечения.
Исследования показали, что мутантные гены, кодирующие тропомиозин-рецепторную киназу (NTRK), могут аномально сливаться с другими генами, что приводит к неконтролируемой TRK-сигнализации, определяющей развитие рака. Слияния NTRK встречаются редко и возникают при раковых заболеваниях в разных участках тела. Например, данная мутация может стать причиной развития секреторной карциномы молочной железы, врожденной мезобластическуой нефромы и инфантильной фибросаркомы.
Эффективность ларотректиниба изучалась в трех клинических исследованиях, в которых приняли участие 55 детей и взрослых пациентов с метастатическими солидными опухолями. Все они имели мутации гена, кодирующего тропомиозин-рецепторную киназу.
По результатам исследований, была продемонстрирована хорошая частота ответа (75%) различных типов солидных опухолей на ларотректиниб. Молекула проверялась на 17 типах распространенных опухолей, включая колоректальный рак, меланому, саркому мягких тканей, рак слюнных желез, рак щитовидной железы, рак легких и др.
Перечень побочных эффектов, о которых сообщали пациенты, получавших Vitrakvi в клинических испытаниях, включал: усталость, тошноту, кашель, запор, диарею, головокружение, рвоту. Кроме того, на фоне лечения наблюдалось повышение уровня ферментов АСТ и ALT. Препарат противопоказан женщинам, которые беременны или кормят грудью, потому что это может навредить развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.
