В соответствии с приказом, орфанные заболевания – это редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня.
Для включения заболевания в перечень орфанных субъекты здравоохранения, представители ассоциаций и общественных объединений, физические и юридические лица должны подать предложения в уполномоченный орган. Далее предложения направляются в научные организации по профилю заболевания, где рассматриваются специально созданной комиссией. Она проводит анализ и выдает заключение, которое направляется в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Объединенной комиссии по качеству медицинских услуг (ОКК). При положительном решении ОКК уполномоченный орган принимает решение о включении заболевания в перечень орфанных заболеваний. При этом во внимание принимаются следующие критерии:
- распространенность в Республике Казахстан не более 50 случаев на 100 тысяч населения;
- необходимость в систематическом лечении, для проведения которого имеются разработанные и зарегистрированные на территории Республики Казахстан лекарственные средства (курабельные пациенты);
- необходимость в систематическом лечении с применением лекарственных средств, которые разработаны и имеются в мире, но не зарегистрированы к применению на территории Республики Казахстан;
- наличие заболеваний, для лечения которых в мире отсутствуют разработанные лекарственные средства;
- необходимость оказания паллиативной медицинской помощи в связи с отсутствием радикальной терапии (инкурабельные пациенты).
Пересмотр перечня орфанных заболеваний проводится один раз в три года и (или) при появлении новых достоверных случаев.
Для включения лекарственных препаратов в перечень орфанных субъектам обращения лекарственных средств, представителям организаций производителей лекарственных средств, субъектами здравоохранения, представителям ассоциаций и общественных объединений, физическим и юридическим лицам нужно подать предложение в уполномоченный орган. Далее предложения направляются в республиканскую государственную организацию, осуществляющую организацию сбора, обработки, хранения и анализа медицинских статистических данных о деятельности организаций здравоохранения, состояния здоровья населения и лекарственном обеспечении. Данная организация проводит анализ предлагаемых лекарственных препаратов с подготовкой заключения. Результаты анализа направляются в уполномоченный орган для рассмотрения на заседании Формулярной комиссии. Лекарственный препарат включается в Перечень орфанных лекарственных средств при наличии положительной рекомендации ФК и соответствии следующим критериям:
- лекарственный препарат предназначен для диагностики, профилактики или лечения одного или нескольких орфанных заболеваний согласно утвержденного перечня орфанных заболеваний (на момент подачи предложения);
- лекарственный препарат зарегистрирован на территории РК со статусом орфанного препарата (технологии) или не зарегистрирован на территории РК;
- лекарственный препарат предназначен для пациентов с заболеванием, для которого не существует удовлетворительных методов диагностики, профилактики, лечения или при наличии такого метода, данный лекарственный препарат будет приносить значительно большую пользу пациентам, страдающим таким заболеванием.
Пересмотр Перечня орфанных лекарственных средств проводится один раз в три года и (или) при появлении новых орфанных лекарственных средств.
