Каждое слово - во имя лучшей жизни!

Вторник, 14 Март 2023

FDA одобрен первый препарат для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей

Оцените материал
(0 голосов)

tabs 07 2022Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен трофинетид - первый препарат для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей в возрасте 2 лет и старше.

Синдром Ретта - редкое изнурительное психоневрологическое наследственное заболевание, вызванное мутациями в Х-хромосоме гена  MECP2. Симптомы включают потерю мелкой моторики, нарушение общей моторики, потерю коммуникативных навыков (включая зрительный контакт) и неспособность самостоятельно вести повседневную деятельность. Симптомы также включают судороги, неорганизованное дыхание, сколиоз и нарушения сна.

Препарат трофинетид представляет собой синтетический аналог аминотерминального трипептида IGF-1, предназначенный для лечения основных симптомов синдрома Ретта за счет потенциального снижения нейровоспаления и поддержки синаптической функции. IGF-1 вырабатывается нейронами и глиальными клетками головного мозга и имеет решающее значение как для нормального развития, так и для реакции на травмы и заболевания. Трофинетид подавляет выработку воспалительных цитокинов, ингибируя чрезмерную активацию микроглии и астроцитов и увеличивая количество доступного IGF-1, который может связываться с рецепторами IGF-1.

Планируется, что к 2035 году продажи препарата достигнут $487,2 млн.

Источники: drugs.com, reuters.com.

Просмотров 791 раз

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 707 738 99 70.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: baimbetova.o@mail.ru).

Scroll to top