Контакты: +7 701 799 24 83. e-mail: baimbetova.o@mail.ru.

 

Каждое слово - во имя лучшей жизни!

Среда, 23 Ноябрь 2022

FDA одобрена первая генная терапия для лечения взрослых с гемофилией B

Оцените материал
(1 Голосовать)

dna illustrationУправлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат etranacogene dezaparvovec, который представляет собой генно-терапевтический вектор на основе аденоассоциированного вируса, предназначенный для лечения взрослых с гемофилией В (врожденный дефицит фактора IX), которые в настоящее время проходят профилактическую терапию фактором IX и имеют опасные для жизни кровотечения в анамнезе, или повторные серьезные эпизоды спонтанных кровотечений.

Гемофилия B - это генетически обусловленное нарушение свертываемости крови, возникающее в результате отсутствия или недостаточной выработки фактора свертывания крови IX. При данном заболевании после травмы, операции или стоматологической процедуры могут возникать длительные или сильные кровотечения, а в тяжелых случаях эпизоды кровотечений могут случаться спонтанно без явной причины. Кровотечения могут происходить в суставы, мышцы или внутренние органы, включая мозг, и вызвать серьезные осложнения.

Большинство людей, страдающих гемофилией В - мужчины. Распространенность гемофилии В среди населения составляет примерно один случай на 40 000 человек, а среди больных гемофилией - около 15%. Многие женщины-носители болезни не имеют симптомов. Однако примерно у 10-25% из них могут испытывать легкие проявления, а в редких случаях - умеренные или тяжелые симптомы.

Лечение обычно включает введение отсутствующего или дефицитного фактора свертывания крови.

Одобренный препарат представляет собой продукт генной терапии, который вводят в виде разовой дозы. Он состоит из вирусного вектора, несущего ген фактора свертывания крови IX. Ген экспрессируется в печени, после чего организм начинает вырабатывать ранее отсутствующий или выделяемый в недостаточном количестве фактор свертывания крови IX.

Безопасность и эффективность препарата оценивалась в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с гемофилией B тяжелой или средней степени тяжести. Эффективность терапии была установлена ​​на основании снижения годовой частоты кровотечений (КСК) у мужчин. 

Фармацевтическое обозрение Казахстана.

НАШ КАНАЛ В TELEGRAM  telegram

Просмотров 655 раз

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 701 799 24 83.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: baimbetova.o@mail.ru).

Scroll to top