Множественная миелома - онкологическое заболевание кроветворной ткани. Оно характеризуется быстрым бесконтрольным ростом плазматических клеток, которые мешают производству нормальных клеток крови, разрушают кости таза, позвоночник, ребра, череп и могут стать причиной поражения почек. Без адекватной терапии пациенты погибают от развивающихся осложнений: переломов, частых инфекций, анемии, почечной недостаточности. Точные причины множественной миеломы неизвестны, но она чаще встречается у пожилых людей и афроамериканцев. Заболевание имеет высокий уровень смертности. 

Idecabtagene vicleucel представляет собой Т-клеточную терапию с генетически модифицированным аутологичным рецептором химерного антигена (CAR), направленным на антиген созревания В-клеток (ВСМА). Каждая доза препарата - это индивидуальное лечение, созданное с использованием собственных Т-клеток пациента. Они выделяются из крови пациента и генетически модифицируются путем вставки нового гена, который способствует уничтожению миеломных клеток. После генетической модификации Т-лимфоциты снова вводятся пациенту. 

Безопасность и эффективность новой терапии была установлена в многоцентровом исследовании с участием 127 пациентов с рецидивирующей и рефрактерной миеломой. Около 88% из них ранее получили четыре и более линий противомиеломной терапии. В целом на терапию частично или полностью ответили 72% пациентов. Из них 28% пациентов показали полный ответ или исчезновение всех признаков множественной миеломы, а 65% из данной группы оставались в ремиссии как минимум 12 месяцев. 

FDA предоставило разрешение на использование терапии компании Celgene Corporation, входящей в состав Bristol Myers Squibb. 

Компании, которые занимаются коммерциализацией терапии, установили цену на нее на уровне 419,5 тыс. долларов, примерно в том же диапазоне, что и другие одобренные препараты CAR-T.

Источник: fda.gov.