HoFH - редкое опасное для жизни генетическое заболевание, которое характеризуется исключительно высоким уровнем липопротеинов низкой плотности в крови. Оно встречается примерно у 1 из 250 000 человек. Пациенты с HoFH имеют две мутации в небольшой группе генов, которые ответственны за связывание холестерина липопротеидов низкой плотности (ХС-ЛПНП). В результате у пациентов наблюдается чрезвычайно высокий уровень циркулирующего ХС-ЛПНП, известного как «плохой холестерин». Эти уровни холестерина могут достигать 500-1000 мг / дл, что более чем в четыре раза превышает нормальный уровень.
У пациентов с HoFH может развиться преждевременное сердечно-сосудистое заболевание, в том числе в подростковом возрасте или в возрасте от 20 лет. Без агрессивного лечения пациенты могут умереть до 30 лет.
Evkeeza связывается с ангиопоэтин-подобным белком 3 (ANGPTL3), который замедляет работу некоторых ферментов, расщепляющих жиры в организме. Препарат блокирует ANGPTL3, позволяя быстрее расщеплять жиры, которые приводят к накоплению липопротеинов низкой плотности в крови.
Эффективность и безопасность Evkeeza оценивались в двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом 24-недельном исследовании с участием 65 пациентов с HoFH. В ходе исследования 43 пациента получали Evkeeza в дозе 15 мг / кг каждые четыре недели, а 22 пациента получали плацебо. Пациенты также принимали другие гиполипидемические препараты. На 24-й неделе у пациентов, получавших Evkeeza, в среднем наблюдалось снижение ХС-ЛПНП на 47%, в то время как у пациентов, принимавших плацебо, их уровень в среднем увеличивался на 2%.
Влияние препарата на сердечно-сосудистую заболеваемость и смертность не установлено.
Распространенными побочными эффектами Evkeeza являются ринофарингит (простуда), гриппоподобное заболевание, головокружение, ринорея (насморк) и тошнота. В клинических испытаниях Evkeeza наблюдались серьезные реакции гиперчувствительности (аллергические реакции). Evkeeza может нанести вред плоду (нерожденному ребенку), поэтому при назначении препарата нужно учитывать этот риск.
Фармацевтическое обозрение Казахстана со ссылкой на fda.gov.
НАШ КАНАЛ В TELEGRAM 
