«До сегодняшнего дня для пациентов с этим редким заболеванием костного мозга был доступен лишь один препарат, одобренный FDA. С одобрением Inrebic (fedratinib) они получили еще один вариант лечения», - сказал Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор Онкологического центра передового опыта FDA и исполняющий обязанности директора Управления гематологии и онкологических препаратов в Центре оценки и исследований лекарственных средств FDA. «FDA стремится поощрять разработку методов лечения пациентов с редкими заболеваниями и предлагать альтернативные варианты».
Миелофиброз бывает первичный и вторичный. Первичный миелофиброз является следствием злокачественного перерождения полипотентных стволовых клеток костного мозга. Измененные вследствие мутаций клетки значительно отличаются по форме и свойствам от нормы. Их количество увеличивается, они стимулируют выработку чрезмерного количества коллагена фибробластами костного мозга и способствуют развитию фиброза в костном мозге. При этом производство клеток крови перемещается из костного мозга в селезенку и печень, вызывая увеличение этих органов. Заболевание проявляется крайней усталостью, одышкой, болью ниже ребер, лихорадкой, ночной потливостью, болью в костях и суставах. Вторичный миелофиброз возникает при заболеваниях, сопровождающихся чрезмерной пролиферацией красных кровяных телец или тромбоцитов.
Первым препаратом, одобренным FDA для лечения миелофиброза, был Jakafi (ruxolitinib). Это произошло в 2011 году.
Основанием для одобрения препарата Inrebic для лечения первичного или вторичного миелофиброза послужили результаты клинического исследования с участием 289 пациентов.
Источник: FDA.
